医药日报：Ionis在研ASO疗法ION582获突破性疗法认定

　　报告摘要

　　市场表现：

　　2025年9月12日，医药板块涨跌幅+0.28%，跑赢沪深300指数0.85pct，涨跌幅居申万31个子行业第6名。各医药子行业中，医疗研发外包(+1.69%)、其他生物制品（+0.33%)、医药流通(+0.03%)表现居前，医疗设备（-1.08%）、线下药店(-0.92%)、血液制品（-0.72%)表现居后。个股方面，日涨幅榜前3位分别为浩欧博(+13.31%)、诺诚健华（+12.16%)、苑东生物(+11.84%)；跌幅榜前3位为济民健康（-5.90%)、山外山（-5.65%）、新诺威(-4.25%)。

　　行业要闻：

　　近日，Ionis宣布，美国FDA已授予其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582突破性疗法认定，用于治疗天使综合征（AS）。此次认定基于ION582在1/2期HALOS研究中的积极结果，数据显示：患者在沟通、认知及运动功能等所有AS患者功能评估领域均有持续且积极的临床改善，同时该药物具备良好的安全性和耐受性。ION582是一款通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并激活来自父体的UBE3A等位基因以增加患者大脑中UBE3A蛋白的产生，为天使综合征的潜在疗法。

　　（来源：Ionis，太平洋证券研究院）

　　公司要闻：

　　海正药业（600267）：公司发布公告，近日收到欧洲药品质量管理局（EDQM）签发的替加环素原料药欧洲药典适用性认证证书（CEP），此次获批将为公司进一步拓展国际市场带来积极的影响。

　　国药现代（600420）：公司发布公告，近日子公司国药威奇达收到药品GMP符合性检查告知书，国药威奇达的108车间、综合原料药车间相关生产线通过GMP符合性检查。

　　仟源医药（300254）：公司发布公告，公司持股5%以上股东、董事、总裁赵群先生近日以集中竞价交易方式增持了公司股份，目前持有公司股份15,781,792股，占总股本的6.36%，成为公司单一第一大股东。

　　华康洁净（301235）：公司发布公告，公司收到招标代理机构云南兆宇工程管理咨询有限公司发出的《中标通知书》，确认公司为“医疗服务建设工程”项目的中标供应商，中标价格为13,096.60万元。

　　风险提示：新药研发及上市不及预期；市场竞争加剧风险等。

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太平洋 周豫,张崴