小核酸行业专题：从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间

　　投资建议

　　小核酸药物长效优势显著， 递送技术突破打开治疗新空间。 小核酸药物是继小分子药物、 抗体药物之后的第三大类药物， 主要包括ASO、 siRNA等细分类型， 其通过在mRNA水平调控基因表达， 具有靶向性强、 靶点丰富、 作用长效等核心优势， 为传统不可成药靶点提供了重要突破方向。核心技术聚焦化学修饰与递送系统： GalNAc递送技术已成功推动多款肝靶向小核酸药物商业化落地， 从罕见病领域逐步向心血管等常见病领域延伸。 同时， 新型递送技术（如AOC） 正持续突破肝外递送瓶颈， 未来有望在肌肉、 中枢神经系统（CNS） 、 脂肪细胞等肝外组织实现突破， 进一步拓展小核酸治疗边界， 市场潜力广阔。

　　新药管线密集+BD交易活跃， 小核酸药物市场加速扩容。 全球小核酸药物市场增长势头强劲， 2024年市场规模约62亿美元， 预计2033年将达到467亿美元， 期间复合年增长率达25%。 行业格局呈一超多强特征， Alnylam、 Ionis、 Arrowhead等头部企业技术与管线布局领先。 目前， 全球在售小核酸药物共18款， Inclisiran、 Vutrisiran等重磅单品商业化放量显著； 进入临床阶段的小核酸药物超300个， 涵盖心血管代谢、 肿瘤和罕见病等多个领域， 其中多款药物进入临床II/III期， 行业将进入新药上市及关键临床数据读出的窗口期。 同时， 小核酸赛道景气度高、 BD交易活跃， 2018年至2025年11月14日， siRNA领域累计交易额超450亿美元， 全球MNC药企持续加码布局， 行业长期成长可期。

　　Alnylam凭借领先的技术平台与强劲的商业化放量， 稳居siRNA领域全球龙头地位。 公司于2002年成立， 2004年在纳斯达克上市， 核心竞争力来自技术壁垒构建， 凭借率先在临床上验证GalNAc肝靶向递送技术的可行性， 奠定行业标杆地位。 2018年以来， 公司正式进入商业化兑现期，多款siRNA药物相继获批上市， 2025年前三季度， 公司总营收达26.17亿美元， 同比增长58%； 其中产品净收入达19.92亿美元， 同比增长67%，商业化放量表现亮眼。 同时， 公司不断推进平台技术突破， 丰富在研管线， 多款心血管代谢、 CNS及罕见病药物处于临床阶段， 有望持续拓宽适应症边界， 巩固行业龙头地位。

　　投资建议： 建议关注在小核酸药物平台技术上具备领先优势， 且靶点布局形成差异化竞争力的企业， 包括悦康药业、 福元医药、 前沿生物、 石药集团、 恒瑞医药等。

　　风险提示： 研发进展不及预期的风险?； 行业技术迭代与专利风险； 商业化不及预期风险； 行业竞争加剧风险。

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华源证券 刘闯,孙洁玲